待遇项目5：特定特殊疗效药品费用 年度免赔额1万元；报销比例：70%，年度赔付限额30万元

序号

通用名

病种

适应症限制

1

利司扑兰口服溶液用散

脊髓性肌萎缩症（SMA）

限用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）

2

注射用拉罗尼酶浓溶液

黏多糖贮积症Ⅰ型

限用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现

3

艾度硫酸酯酶β注射液

黏多糖贮积症Ⅱ型

限用于确诊的黏多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合征）患者的酶替代治疗

4

依洛硫酸酯酶α注射液

黏多糖贮积症IVA型

限用于IVA型黏多糖贮积症患者（MPS IVA，Morquio A综合征）

5

布罗索尤单抗注射液

X连锁低磷血症（XLH）

限用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症(XLH)

6

拉那利尤单抗注射液

遗传性血管性水肿（HAE)

限用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作

7

重组人生长激素注射液

小胖威利综合征

限Prader-Willi综合征患者

8

注射用维拉苷酶α

戈谢病

限用于Ⅰ型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）

9

氨己烯酸

婴儿痉挛症

限用于治疗结节性硬化症相关的婴儿痉挛症